白血病化疗药物多为细胞毒性药物，并不是选择性只杀伤肿瘤细胞，对正常造血细胞及其他组织也会产生不良影响。常见的毒副作用主要包括以下几个方面。
目录
脱发
最常引起脱发的化疗药物有阿霉素、表阿霉素、柔红霉素、环磷酰胺、异环磷酰胺、甲氨蝶呤、足叶乙甙、替尼泊苷、长春碱类药物等等。
这些药物常引起患者部分或全部头发脱落，脱发程度与药物种类和剂量有关。
但化疗导致的脱发对身体并无太大影响，停止化疗药物后，头发能重新长出，化疗间期可佩带假发矫正。
恶心、呕吐等胃肠道反应
大多数化疗药物均能引起胃肠道反应，急性髓系白血病中常用药物阿糖胞苷，其最常见的不良反应就是恶心、呕吐等，其它药物如蒽环类的柔红霉素、米托蒽醌、伊达比星等，均可引起不同程度的胃肠道反应，在急性淋巴细胞白血病中常用的环磷酰胺、巯基嘌呤等也会引起类似反应。
胃肠道反应影响患者正常饮食，导致能量摄入不足、体重下降等，但现在应用于临床的预防呕吐药物比较多：
- 5 羟色胺受体阻断剂格拉司琼、昂丹司琼、托烷司琼、阿扎司琼、帕洛诺司琼等，止吐效果都比较好。
- 可应用糖皮质激素如地塞米松，与 5 羟色胺受体阻断剂联合应用可增强止吐效果。
- 其它止吐药物还有 NK-1（P 样物质）受体拮抗剂，如阿瑞匹坦，主要与 5 羟色胺受体阻断剂和/或地塞米松联用，增加对高致吐化疗药物引发的急性和迟发性呕吐的疗效。
- 多巴胺受体阻断剂，如甲氧氯普胺，也有一定的止吐作用。
脏器功能损害
化疗药物多为细胞毒性药物，除杀灭肿瘤细胞外，对机体脏器也有不同程度的损伤。
- 蒽环类药物主要影响心脏功能，造成 QT 间期改变，可导致心律失常、心衰等，对于心脏基础功能欠佳或该类药物用量较大的患者，可以应用右丙亚胺等心脏保护剂。
- 药物经过肝肾代谢，易造成肝肾等重要脏器功能损害，多数化疗药物可造成肝酶异常、胆红素增高，在化疗过程中可同时给予保肝药物进行预防，对此，国内已发布专门的《血液病患者药物性肝损伤的预防和规范化治疗专家共识》，可指导临床实践。
- 环磷酰胺可造成出血性膀胱炎、充血性心衰等，应用过程中需注意充分水化、碱化，监测出入量变化，应用同时应给予美司钠。
- 大剂量甲氨蝶呤也可造成肾功异常，同样需要注意水化碱化，监测药物浓度，及时亚叶酸钙解救。
- 急性淋巴细胞白血病患者接受门冬酰胺酶治疗时，可能会发生凝血功能异常、胰腺炎等，应用时需注意避免高脂饮食、监测凝血功能，及时输注血浆等补充凝血因子，减少出血发生。
神经毒性
长春碱类药物可导致末梢神经炎，临床上主要表现为手脚末端麻木感，一旦发生应调整剂量，给予维生素 B12 等营养神经药物。
大剂量阿糖胞苷可导致小脑共济失调、交感性眼结膜炎等，可在用药同时给予糖皮质激素，以减免其发生。
骨髓抑制
给予化疗药物后会有一段时间的骨髓抑制期，出现全血细胞减少，导致粒细胞缺乏、血小板减少等，严重感染、重要部位出血会危及生命。
此时，需注意感染预防、避免磕碰，应进洁净软食，可以给予粒细胞集落刺激因子（granulocyte colony-stimulating factor, G-CSF）促进粒细胞恢复，及时输注血制品替代治疗预防大出血发生。同时加强漱口、便后坐浴等措施，避免口腔感染、肛周感染，必要时进行抗生素预防，尤其是针对真菌感染的初级预防。