广义的肿瘤免疫治疗最早开始于 1893 年，在 PD-1/PD-L1 抑制剂出现之前，白介素-2、干扰素等免疫相关药物都曾用于肿瘤治疗。
1987 年，美国学者Jim Allison发现了 CTLA-4；1989 年，以色列学者Zelig Eshhar开发了第一代CAR-T细胞；1992 年，日本学者Tasuku Honjo发现了 PD-1；1999 年，美国华裔学者陈列平发现了 PD-L1。之后，伴随着以 PD-1/PD_L1 抑制剂为代表的几种免疫检查点药物的上市，免疫治疗成为肿瘤领域最炙手可热的“明星”。
任何一款新药上市，都需要经过基础研究、动物实验和人体试验这 3 个步骤。在正式上市前，需经过I~III期人体试验的验证。其中，I期试验观察人体对新药的耐受度和药代动力学（安全性评估）；II期试验主要评价药物疗效；III期试验是对药物疗效和安全性的确认，并检验新药的最适剂量，最终为药物申请注册审查提供充分的证据。此外，在新药上市后，还会进行IV期临床试验，考察广泛使用条件下药物的疗效和不良反应。
目前已获得美国FDA批准的 5 个 PD-1/PD-L1 抑制剂和它们的适用范围，都有明确的人体试验数据。因此，在适应证内使用这些药物治疗，并非“试药”，更谈不上成为“小白鼠”。国外上市的药物，在进入我国之前，还需要在中国患者中开展临床试验，进一步验证安全性和疗效。
共同审核：广东省人民医院 广东省肺癌研究所 王震副主任医师 黎琳琳医生