诱导分化治疗:
在维A酸(ATRA)临床应用之前体外实验证实维A酸(ATRA)能诱导白血病细胞株(如HL-60细胞)和APL原代细胞分化。1986年中国学者在国际上首次使用全反式维A酸诱导分化治疗APL并获得了成功目前维A酸(ATRA)诱导分化疗法主要用于APL,并已开始尝试于其他类型的AML及一些实体瘤维A酸对肿瘤细胞的作用机制与化疗药物不同,它通过促进APL细胞的分化纠正出凝血机制的异常,避免化疗所致的骨髓抑制和诱发DIC的可能,使白血病的治疗出现了重大的突破,使APL的预后大为改观。
初发病例用维A酸(ATRA)联合化疗CR可达70%-80%且大部分患者在首次复发后应用As203或再次应用维A酸(ATRA)与化疗等,还可获得较高的二次缓解率(CR2),因此一般认为首次缓解的患者并不主张行HSCT
造血干细胞移植:
治疗尽管目前的治疗方法可使APL获得较高的缓解率,但复发率仍达25%,对于这些患者自体或异基因干细胞移植不失为一种挽救的治疗方法。在临床应用维A酸(ATRA)之前,HSCT可使45%的二次缓解的患者治愈最近的研究显示二次缓解后应用自体移植效果非常好,可减少白血病的复发使无病生存率超过70%。国内外报告表明CR后骨髓移植3年DFS在77%-80%以上,优于单化疗或化疗合并维A酸(ATRA)的CR后治疗方案鉴于APL缓解患者使用化疗、维A酸以及砷剂,5年生存率可达50%-70%,并且考虑到治疗相关死亡率因而本病第一次完全缓解后不一定需要进行HSCT治疗,主要适用于复发患者或PML-RARα融合基因长期持续阳性的患者。不过尽管存在15%-20%的移植相关死亡率异基因HSCT对于二次或多次缓解的患者仍是一种重要的治疗选择对年青和不能达到遗传学缓解的患者,如果有合适的供者,也应选择HSCT治疗。