想参加临床试验？你应该先了解这些事情！

张先生今年 61 岁，2013 年 10 月确诊肺癌（右肺中央型中分化鳞癌），手术切除右肺两叶。但术后不到一年，就出现了肺门和纵隔淋巴结转移，肿瘤还侵犯了大血管。医生判定为 IV 期（晚期），建议他做化疗（紫杉醇+卡铂），但治疗并不顺利，肿瘤继续增大，还出现了严重的骨髓抑制和感染等副作用。

张先生的主管医生找到他，介绍说：“您目前的情况，可以考虑参加我们一个新药的临床试验。”

“拿我做人体实验吗？”

新药临床试验，是不是就是拿人做试验？张先生有些忐忑。

“咱们现在用的所有药物，在广泛用于患者之前，都要经过‘临床前研究’和‘临床研究’，临床前研究会在细胞、分子水平或动物身上，验证药物的作用和毒性，证实安全有效之后，通过国家相关部门的严格审批，才能做临床试验，也就是用于人体，研究它在我们体内的代谢过程、作用和安全性。如果把新药比作‘新兵’，临床试验就是‘实战考核’，考核合格后才能上战场。”

“临床试验有 4 个阶段。Ⅰ 期试验主要看药物在人体内是如何吸收和代谢的，以及人用药后有什么不良反应，也就是安全性，同时探索药物最大耐受剂量(Maximal Tolerable Dose，MTD)、剂量限制性毒性(Dose-Limiting Toxicity，DLT)，为接下来 II、III 期临床试验设计和给药方案提供依据；Ⅱ 期试验是初步看药物对患者的疗效和安全性，我建议您参与的这项试验，就处于 Ⅱ 期；如果 Ⅱ 期试验得到了不错的结果，就会继续进行 Ⅲ 期试验，扩大患者规模进行验证；如果关键性的 Ⅲ 期试验取得了理想的结果，会推动国家药监部门批准这个药上市、用于广大患者。”

“通常 4 个阶段依次进行、不能颠倒。我们做临床试验非常严格谨慎，开始试验之前要经过国家相关部门的审查、论证，获得批准后才可以招募患者，整个试验过程中会做严密的随访、监测和记录，就是为了保护患者的安全和权益。”

“那我参加这个试验，有什么好处呢？”

“您现在病情比较重，咱们常规的治疗手段比如手术、化疗、放疗等，效果都不好，还产生了比较严重的副作用。近些年肺癌的治疗手段有很多新进展，我推荐您尝试的 PD-1 抑制剂类药物就是其中之一。它通过特殊机制，增强我们免疫系统的抗肿瘤活性。国外已经有多项研究表明，对于符合适应证的患者，它的疗效优于化疗。”

“换句话说，做临床试验的往往都是当前最新、最先进的治疗方法，可能比现有治疗的疗效更好、副作用更低。

此外，PD-1 抑制剂价格昂贵，您加入临床试验后，治疗药物是免费使用的，一些检查也是免费的，大大减少了经济负担。但药物疗效、疗效预测指标及毒副作用方面还有些不确定性。”

“最后，您加入临床试验后，我们会安排您‘专属’的医生，严格按照医疗规范和试验方案，为您诊治、长期随访和严密观察您的病情变化，并做详细的记录。您接受到的是最佳的医疗服务。”

“那这个试验具体怎么做法？”

“临床试验不是谁想参加就能参加的，关于哪些患者可以加入、哪些不能加入，每项临床试验都有严格的规定，我们称为‘入选’和‘排除’标准。如果我们筛选后认为您符合条件，就会安排您加入。然后您会接受‘随机化’过程。所谓‘没有比较就没有鉴别’，要验证新药好不好，需要有个参照，作为参照的往往是当下最好、或标准的治疗。‘随机化’就是将您随机分入‘新药组’或‘对照组’的过程。”

“我病情这么重，您就把我分到新药组吧，挑几位病情轻的，让他们用老药……”

“这个分组我说了不算，‘随机’的意思，就是通过一套科学的方法，确保每位入组的患者，都有均等的机会进入‘新药组’或‘对照组’。其实，谁都不知道您用的是哪种药，包括主管医生、护士和您本人。只有这样，我们才能不受主观因素干扰，才能准确地观察和评价药物效果。这就如同咱们都蒙上眼睛品尝美食，您尝到哪一盘，要到拿掉遮眼罩那一刻才揭晓。所以我们也形象地称之为“盲化”（注：临床试验中也有很多非盲化研究）。但您不用担心，即便分入对照组，您用的也是目前临床上最佳的治疗，绝不会耽误您的病情。”

“我明白了，我很愿意加入！”

“别急，我也跟您说说您需要配合我们做的事情、以及您可能承担的风险。”

“首先，这是一项 Ⅱ 期试验，尽管 I 期试验已经初步验证了安全性，在国外上市的同类药物也已经被证明是安全有效的，但任何药物都可能有副作用，这是因人而异的。所以，不排除您用药过程中可能发生或轻或重的不良反应。新药应用时间短，有些不良反应我们缺乏了解和预期，这不像在临床上用了多年的老药。我不能保证新药对您一定安全有效，但是，从我们已经掌握的国内外研究数据，整体上我们对这类药物的安全和有效性是有信心的。同时，您的主管医生会严密监测您用药后的各种反应，并做好周密的准备，万一发生了不良反应，会及时警觉、积极处理。这也需要您的理解和配合。”

“第二，您需要配合我们做好随访复查。您家在外地，但根据我们的疗程安排，每个疗程的第一天，您需要来我们医院接受静脉输液，然后回家休息 20 天；一直持续到治疗结束。为了保证治疗的安全和疗效观察，我们需要您严格遵守医嘱，确保来医院治疗和随访。同时，按照试验方案，每次随访时您需要做一些检查，目的是更好地观察病情，这些检查是免费的，需要您‘听话’、配合医生的操作。”

“最后还要提醒一点，是有可能达不到预期的疗效。肺癌患者的病情和体质情况差异很大，在其他研究和患者中表现亮眼的药，用在您身上却不能预判是否肯定有效。其实，您接受任何治疗都会面临这样的问题。比如您用过的紫杉醇+卡铂化疗，有的患者疗效很好，对您却并不理想，还出现了严重的不良反应。”

“这些我能理解，我还听说入临床试验是‘上船容易下船难’，真的这样吗？”

“一旦入组，我们当然希望在保证您安全和权益的前提下，您尽力配合治疗、检查和随访，完成试验。但这并不是说您必须无条件坚持。事实上，我们对患者安全和意愿的尊重，超过了对科研结果的重视。”

“每位加入临床试验的患者，都需要签署一份知情同意书，它写明，按照国家法律规定，临床试验必须经过国家监管部门审批才能开展，整个过程有专门的伦理委员会监督。您在决定是否加入的时候，享有充分知情权，您提出的任何与试验有关的问题，我们都会如实解答。关于是否参加，决定权完全在您，即便您不参加，也不影响我们尽心尽力为您提供其他治疗。我们预期到的任何风险，也都会如实提前告知您。在试验过程中，您有权随时退出，不需要理由。我们不会因此对您有‘看法’，也不影响您后续在我们这里接受治疗。关于试验流程或药物有任何信息更新时，您有权知情和重新决定是否继续参加试验。如果您出现了与试验药物有关的身体损伤，我们会及时处理，并依照试验方案提供适当赔偿。您从老家来随访，我们还会提供交通补贴。”

“总之，我们会在各环节确保您的安全和权益，您享有充分知情权和决定权，不存在‘上船容易下船难’的情况。”

讲到这里，张先生感觉豁然开朗，充满期待地进入了临床试验。他被随机进入了新药组，第一个疗程结束时，肿瘤已经开始缩小，各种症状也显著减轻。

对于他，这是一个宛如重生般的美好结局。但现实中还有很多患者，对加入临床试验存在误解和顾虑。点击下文，看看我们的梳理和澄清吧。

免责声明：

肿瘤的病情和治疗方案极为复杂，治疗要充分考虑个体化差异，该病例并不能代表“相似患者”的治疗决策。关于您具体的治疗方案，请听取主管医生的专业意见。