近年来晚期肾癌靶向药物不断涌现，这既是机遇又是挑战。选择靶向药物时要综合考虑药物的疗效、副作用、肿瘤病理类型危险程度等方面外，还要结合患者的合并症来综合考虑。在取得疗效的同时，尽量减少药物副作用对患者生活质量的影响，才能实现治疗的个体化、患者受益的最大化。
此外，经济因素是晚期肾癌靶向治疗中不可回避的问题，但相信随着舒尼替尼、阿昔替尼等靶向药物进入国家医保目录，未来价格将有大幅度下降，缓解患者的用药经济负担，惠及更多晚期肾癌患者。
肾癌的靶向药物有两类：
- 一类是抗血管生成的酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor, TKI），透明细胞肾癌具有 VHL 基因突变（突变频率达 36%），这导致肿瘤细胞产生很多的 VEGF 蛋白，VEGF 过多使得血管生成增加；一些 TKI 类药物通过阻断 VEGF 来控制肿瘤新血管的形成。
- 还有一种是哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR） 抑制剂，mTOR 是细胞内的一种激酶，调节细胞生长、存活及血管生成相关蛋白的表达，诱导肿瘤细胞增殖、生长及代谢。mTOR抑制剂类药物通过阻断mTOR而发挥抗肿瘤作用。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准的肾癌靶向药物
| 研发公司 | 药物靶点 | 靶向药物名称 | 上市时间 | 中国上市情况 |
| 卫材 | VEGFR | lenvatinib（乐伐替尼） | 2015 | 2018年上市，尚未纳入医保 |
| 诺华 | mTOR | everolimus（依维莫司） | 2009 | 2013年上市，乙类医保 |
| 惠氏 | mTOR | temsirolimus（替西罗莫司） | 2007 | 未上市 |
| 辉瑞 | PDGFRα/β，VEGFR1/2/3，KIT，FLT3，RET | sunitinib（舒尼替尼） | 2006 | 2007年上市，乙类医保 |
| 拜耳 | VEGFR1/2/3，PDGFR-β，B-raf，KIT，RET，C-Raf，FLT3 | sorafenib tosylate（索拉非尼） | 2005 | 2009年上市，国内首个肾癌分子靶向药物，乙类医保 |
| 基因泰克 | VEGF | bevacizumab（贝伐珠单抗） | 2004 | 2010年上市，乙类医保 |
| 葛兰素史克 | VEGFR，PDGFR，KIT | pazopanib（帕唑帕尼） | 2009 | 2017年上市，乙类医保 |
| 辉瑞 | KIT，PDGFRβ，VEGFR1/2/3 | axitinib（阿昔替尼） | 2012 | 2015年上市，乙类医保 |
| 武田 | FLT3，KIT，MET，RET，VEGFR2 | cabozantinib（卡博替尼） | 2011 | 未上市 |
国内已经上市的肾癌靶向药物中，索拉非尼、舒尼替尼和帕唑帕尼是一线治疗方案，其中索拉非尼和舒尼替尼使用最为广泛。如果一线治疗失败，可以选择依维莫司、阿昔替尼等二线治疗药物。
在选择靶向药物治疗前，还应了解每种药物可以引起的毒副反应。一般来说，具有类似作用机制的靶向药，其不良反应几乎是一样的。肾癌靶向药物的常见不良反应包括：
- 手足综合症
- 口腔炎
- 高血压
- 身体消瘦
- 腹泻
- 白细胞下降
- 血小板下降
- 甲状腺功能减退
- 皮疹
- 肝功能异常
- 皮肤和毛发色素脱失
这些不良反应一般为轻至中度，大多数患者可以耐受，即使出现严重不良反应，也可以通过调整药物剂量和对症处理得到解决。因此，在使用靶向药物治疗前，应向医生咨询可能出现的不良反应，医生会根据您的具体状况选择合适的药物：
- 对于伴有下述情况的患者，应慎用舒尼替尼：
- 甲状腺功能紊乱；
- 左心射血分数（left ventricular ejection fraction, LVEF）明显下降；
- 慢性心脏疾病（慢性心衰、冠心病等）；
- 严重高血压未控制。
- 索拉非尼引起的手足皮肤反应和胃肠道毒副反应发生率高，不适用慢性消化道疾病的患者。
- 对于肺功能较差、肺炎或其他活动性感染者，应慎用依维莫司。
目前肾癌的靶向治疗尚无有效的生物标志物，但是可以根据疾病本身的特点对患者进行细化分层。对于一些肿瘤生长缓慢的患者，可以采取主动监测的策略；而对于肿瘤负荷较大、生长快速的肿瘤，则需要及时给予靶向药物治疗。