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CAR-T 可治疗哪些类型的白血病？
目前临床可用 CAR-T 细胞治疗的白血病类型主要是急性 B 淋巴细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病，治疗靶点为 CD19 或 CD22。
- 针对 CD19 靶点的 CAR-T 细胞可治疗急性 B 细胞淋巴细胞白血病/ B 淋巴母细胞性淋巴瘤，慢性淋巴细胞白血病和 B 细胞淋巴瘤的所有类型如弥漫大 B 细胞淋巴瘤，滤泡淋巴瘤，套细胞淋巴瘤，高级别 B 细胞淋巴瘤和 Burkitt 淋巴瘤等。也有 CAR-T 19 细胞成功治疗多发性骨髓瘤及表达 CD19 的急性髓系白血病的病例报道。
- 针对 CD22 靶点的 CAR-T 细胞可治疗急性淋巴细胞白血病或 CAR-T 19 治疗后复发的急性淋巴细胞白血病。
白血病患者都可以接受 CAR-T 治疗吗？
不是所有白血病患者都可以接受 CAR-T 细胞治疗。
对于 T 细胞急性淋巴细胞白血病，目前科学家们还没有找到合适的 CAR-T 治疗靶点，所以这类患者目前不能进行 CAR-T 治疗。对于急性髓系白血病，目前 CAR-T 细胞治疗的临床疗效总体不佳或缓解时间非常短，也不推荐进行 CAR-T 细胞治疗。
CAR-T 可彻底治愈白血病吗？
CAR-T 细胞疗法可能治愈部分的白血病患者。
最新的临床数据表明，在急性淋巴细胞白血病患者中，在 CAR-T 治疗前骨髓白血病细胞低于 5% 但可以检测到微小残留的这部分患者，则有 1/3 可能获得长期无病生存；另一方面，CAR-T 细胞治疗慢性淋巴细胞白血病的疗效也可达到 71%，达到测序 IgH 重排阴性的深度缓解的这部分患者则有可能达到长期无病生存，即达到我们通常所说的“治愈”。
为什么 CAR-T 治疗急性淋巴细胞白血病效果好？
抗 CD19 CAR-T 细胞治疗难治复发性急性淋巴细胞白血病的完全缓解率可高达 70%-93%。之所以取得如此好的效果，主要是因为：
- 首先，CD19 是近乎理想的靶点。因为其不仅在 B 细胞恶性肿瘤中频繁和高水平表达，而且是小鼠和人的正常B细胞发育所必需的，在人体 B 淋巴细胞中广泛表达。因此 CD19 CAR-T 治疗成功的患者具有严重的 B 细胞再生障碍症，而给予替代抗体治疗（静注人免疫球蛋白）可以耐受正常 B 细胞的丢失。
- 其次，实体肿瘤的微环境对其增殖、转移、免疫逃逸等生物学行为具有重要的推动作用，其微环境中存在大量的纤维基质和免疫抑制细胞，同时通过物理屏障和免疫凭证保护肿瘤组织，抵抗免疫细胞的攻击，而血液肿瘤和实体肿瘤不同，不存在免疫微环境对 CAR-T 细胞的影响。
CAR-T 治疗后，白血病还会复发吗？复发后还有救吗？
尽管 CAR-T 细胞治疗难治复发的急性 B 淋巴细胞白血病疗效非常显著，但在疾病获得缓解后容易复发。对于复发的患者，可以选择不同的治疗靶点再次进行 CAR-T 细胞治疗。
对于难治复发白血病，CAR-T 是否可以联合移植？
CAR-T 细胞治疗难治复发的急性 B 淋巴细胞白血病疗效非常显著，缓解率非常高（70%~90%），且缓解程度深，可以达到微小残留灶阴性的效果。为防止复发，只要患者有合适供体及身体状况符合移植的条件，建议患者在 CAR-T 细胞治疗获得疾病缓解后尽早进行异体造血干细胞移植。