白血病是死亡率极高的造血系统恶性肿瘤，绝大多数亚型仍然不可治愈。目前主要的治疗手段为细胞毒药物化疗，联合造血干细胞移植，改善了部分患者的生存。
但由于化疗药物种类较少，且缺乏靶向性，容易引起耐药和患者不耐受，多数患者仍面临复发和难治的风险。
什么是复发？
复发是指骨髓里再次检测到白血病细胞，或白血病细胞侵犯身体其他部位出现肿块。达到白血病诊断标准时，患者体内的白血病细胞数量约为 10。经化疗取得临床及血液学完全缓解后，体内仍存在 10~10个残留白血病细胞，这些残存于体内的白血病细胞，称为微小残留白血病灶（minimal residual disease, MRD）。
由于目前MRD的检测手段是有一定限度的，因此即使检测不到有白血病细胞残留，也并不代表体内就没有白血病细胞。MRD 是引起白血病复发的主要原因。
复发后怎么办？
对于复发的白血病患者，分为小于 6 个月的近期复发和大于 6 个月的远期复发。一旦复发，需要再次进行分子和细胞遗传学的危险分层，近期复发需要选择未使用过的药物进行联合治疗，远期复发可以评估既往敏感的药物进行再诱导。
一旦有了第一次复发，很多患者会反复复发，且间歇期会越来越短，故有条件者，尽量选择合适时机进行移植或 CAR-T 等强化疗效。
目前治疗效果非常好的急性早幼粒细胞白血病（acute promyelocytic leukemia, APL）复发和慢性粒细胞白血病进展时，可以分别采用靶向性非常强的亚砷酸/ATRA 、新型酪氨酸激酶抑制剂进行再诱导，APL 必须进行脑膜白血病的预防。反复复发难治，或者临床药物不耐受时，才考虑可加入临床研究或行异基因造血干细胞移植。
急性髓系白血病患者，缺乏靶向治疗药物，在化疗方案选择时，应综合考虑患者的遗传因素、复发时间、患者个体（如年龄、体能状况、合并症、早期治疗方案）等因素，以及患者的治疗意愿。根据特殊的基因、染色体改变，可以联合合适的表观遗传学调控（地西他滨、阿扎胞苷）治疗，或靶向药物（FLT3-ITD 突变抑制剂、CAR-T 等）的临床试验。对于年轻患者（＜60岁），条件允许者可行造血干细胞移植。
对于急性淋巴细胞白血病，若费城染色体阳性（Ph+），可调整酪氨酸激酶抑制剂的使用。选择挽救性化疗方案（Hyper-CVAD 等）、联合培门冬等药物加强化疗，同步积极准备异基因造血干细胞移植，争取取得完全缓解后尽快行移植。近年来 CAR-T 在 B 细胞白血病中的应用也获得了较好的效果。