与抗肿瘤药物相似，抗白血病药物可分为烷化剂、抗代谢类、蒽环类（抗生素）、生物碱类、激素及其他，共计六类。
目录
1.烷化剂
烷化剂有环磷酰胺、卡莫司汀等。环磷酰胺多用于急性淋巴细胞白血病的缓解后治疗，但在白血病的骨髓移植中，常作为主要的预处理药物。主要毒性作用为骨髓抑制、脱发、肝功能损害，出血性膀胱炎。
2.抗代谢类
- 巯嘌呤主要用于急性淋巴细胞白血病的维持治疗，主要副作用为骨髓抑制、肝脏损害。与阿霉素合用还可增加对肝脏的毒性。
- 硫鸟嘌呤 现本药少用，可用于急性淋巴细胞白血病的缓解后治疗，也可用于急性髓细胞白血病的治疗。毒性作用同巯嘌呤。
- 阿糖胞苷 为治疗急性白血病的重要药物之一，通常在诱导缓解时用药，本药能透过血脑屏障，也可以鞘内注射。副作用为口腔溃疡、脱发、骨髓抑制及巨幼样变。
- 甲氨蝶呤 治疗急性淋巴细胞白血病主要药物之一，尤其是治疗中枢神经系统白血病。副作用同阿糖胞苷，但大剂量应用时，可能发生肾脏毒性，所以需监测血清中的甲氨蝶呤浓度。
3.蒽环类抗生素
是治疗急性白血病的主要药物，常用的有柔红霉素、多柔比星、米托蒽醌、阿克拉霉素等。主要副作用为心脏毒性。
可表现为两种类型：
- 与剂量无关的心律紊乱；
- 和剂量有关的心肌病变，以低电压为特征，最终导致顽固性低输出量的心功能衰竭。
4.生物碱类
- 长春碱类 常用长春新碱、长春地辛，主要用于治疗急性淋巴细胞白血病以诱导缓解。长春新碱必须静脉给药，外溢有强烈的组织刺激性。毒性作用主要为神经毒性，可表现为手足麻木，尤其是指端感觉麻木。
- 三尖杉酯碱 是我国首先应用于临床的重要抗白血病药物，主要用于治疗急性髓细胞白血病。本药有一定的心肌毒性，如可发生窦性心动过速、心肌损害、完全右束支传导阻滞等。
5.激素类
在急性白血病的治疗中，主要应用的是糖皮质激素中的泼尼松与地塞米松。主要副作用为类库欣综合征、高血压、糖尿病等。
6.其他
- 门冬酰胺酶 临床用为治疗急性淋巴细胞白血病的重要药物。本药毒性较大，还可使血氨增高，故肝功能不良者忌用。应用前须先做皮试，以防过敏反应。
- 表鬼臼毒素 包括依托泊甙（VP-16）和替尼泊甙（VM-26），主要副作用为骨髓抑制、食欲减退。
- 羟基脲 在急性白血病，它主要用于白血病细胞异常增高的急性髓细胞白血病。此外它通常用于慢性粒细胞白血病的治疗。