2018年，我国批准伊布替尼上市，美国共批准了6个白血病新药上市，并扩大了3种已上市药物的应用范围。它们的名单如下：
这些新药效果怎么样？适合什么样的患者？我们邀请了国内该领域权威专家——哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授给您分析一下。
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新药适合哪些患者？
急性髓细胞白血病：glasdegib、venetoclax、gilteritinib和ivosidenib
急性白血病患者中80%为急性髓细胞白血病，这种癌症快速进展，仅有不到1/4的患者生存时间能超过5年。目前初始治疗主要采用化疗，但老年患者（75岁以上）通常无法耐受化疗的副作用。2018年上市的新药glasdegib和venetoclax针对的就是这类患者。
Glasdegib是个靶向药，能够抑制Hedgehog信号通路，这条通路与癌细胞快速生长相关。在研究中，glasdegib联合阿糖胞苷初始治疗，使患者总生存（OS）时间达到8.3个月，是之前标准治疗的2倍。
而venetoclax是BCL2抑制剂。BCL2是由第17号染色体缺失引起的，与癌症快速发展相关。对于75岁以上患者，venetoclax联合小剂量阿糖胞苷使70%的患者获得了缓解。
无论年龄大小，一旦初始治疗失败，病情复发，几乎无药可治。多年来新药寥寥无几。2018年“入场”的2个新药——gilteritinib和ivosidenib就主要针对复发患者。
Gilteritinib是一个口服靶向药，可以抑制FLT3突变。之前研究发现，大约25%~30%的急性髓细胞白血病患者携带FLT3突变，这些患者更易复发。2017年，靶向FLT3的药物quizartinib在美国批准上市。2018年，同类药物gilteritinib获批上市，它在研究中使22%的患者获得缓解。FDA要求，在用药前先做基因检测，只有明确存在FLT3突变，才能用gilteritinib治疗。
Ivosidenib也是一个靶向药，它抑制的是IDH1突变。这类突变也与癌症复发有关。在研究中，它使32.8％的患者完全缓解。用药前也需要先进行基因测试，只有明确存在IDH1突变，才能使用。
慢性髓细胞白血病：尼罗替尼
2018年批准的尼罗替尼主要针对慢性髓细胞白血病儿童。在所有白血病患儿中，慢性髓细胞白血病仅占不到3%，但与成年患者相比，儿童通常进展更快，治疗选择有限。而且由于患病人数较少，临床试验通常较少，进一步限制了这类患儿的治疗选择。
尼罗替尼是一个针对费城染色体突变的药物，同类药中包括大名鼎鼎的“格列卫”。研究证实，对于2岁~18岁患儿，尼罗替尼治疗12周期后，分子水平的缓解率超过60%；即便作为二线治疗，12周期后的缓解率也超过40%；都显著优于现有治疗。
急性淋巴细胞白血病：calaspargase pegol-mknl和blinatumomab
急性淋巴细胞白血病是一种快速进展的癌症。目前主要通过多药联合化疗。天冬酰胺酶是方案中的成分之一。2018年获批的calaspargase pegol-mknl是一种长效天冬酰胺酶，能延长患者的用药间隔。
虽然许多患者对化疗反应良好，但往往会复发。复发的主要原因之一是治疗期间或之后仍有癌细胞残留在患者骨髓里，这被称为“微小残留病（MRD）”。靶向药blinatumomab能清除微小残留病，把复发风险降到最低。研究证实，它能使85%的患者无法再检测到MRD。
慢性淋巴细胞白血病：duvelisib、venetoclax和伊布替尼
慢性淋巴细胞白血病和小细胞淋巴瘤，实际是同一种疾病的不同表现。对于这种白血病复发的患者，2018年增加了3个靶向药——duvelisib、venetoclax、伊布替尼。
在研究中，duvelisib和伊布替尼的单药缓解率分别为74%和89%，而venetoclax联合利妥昔单抗使超过90%的患者获得缓解。而且，这3个药都是口服药，患者在家就可服用，不需要频繁到医院注射或住院。
毛细胞白血病：moxetumomab pasudotox-tdfk
毛细胞白血病是一种罕见的、生长缓慢的白血病，它是由于骨髓中产生过多的B细胞（淋巴细胞）引起的，在显微镜下，这些过多的B细胞看起来像长了“毛发”一般，因此被称为毛细胞白血病。
2018年上市的新药moxetumomab pasudotox-tdfk就是针对毛细胞白血病。研究发现，对于接受过至少两种全身疗法后复发或难治的成人患者，30%在治疗后获得持久的完全缓解（CR），整体缓解率（ORR）达75%。
新方案好在哪里？
对于潜在可治愈的患者，治疗目的是尽可能争取治愈机会，因此，如果1个新方案带来了较高的完全缓解率及缓解时间，就意味着比之前的方案好。上面提到的venetoclax、尼罗替尼等在这方面都表现得很好。
对于没有治愈希望的白血病，治疗目的是尽可能控制疾病，延长无进展生存时间，moxetumomab pasudotox-tdfk就很好地做到了这一点。
新药或新方案安全吗？
对于这些新药和新方案，需要警惕它们的不良反应。上述药物中，glasdegib、ivosidenib、尼罗替尼、duvelisib、blinatumomab、moxetumomab pasudotox-tdfk都加了一项“黑框警告”，这是美国FDA对上市药物采取的一种最严重的警告形式，它提醒该药可能造成致死性的不良反应。
作为患者，不要恐慌，而应该与有经验的专业医生共同讨论，来了解药物的不良反应，权衡利弊选择治疗。
中国患者能用这些新方案吗？
上述这些药物大部分都未在我国上市，短期内我国患者不太可能用到。但这些药物的确在研究中显示出优于传统化疗的疗效，患者可以通过参与临床试验来获得治疗。同时，我们也希望这些新药能尽早进入国内，在国家抗癌新药政策的帮助下，使更多患者获益。
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