晚期肾癌（肾细胞癌）的治疗非常棘手，手术、放疗不能治愈。而绝大多数肾癌是透明细胞癌，对于这类癌症，化疗也基本无效，目前主要使用靶向药物。如果靶向治疗效果不佳，使用免疫检查点抑制剂类新型免疫治疗药物能够使部分患者延长生存。
总体上，晚期肾癌的治疗药物可分为以下几类：
目录
靶向药物：广泛用于晚期肾癌的一、二线治疗
目前美国食品药品管理局（Food and Drug Administration, FDA）已经批准的肾癌靶向药物包括：
- 舒尼替尼（Sunitinib）
- 索拉非尼（Sorafenib）
- 帕唑帕尼（Pazopanib）
- 阿昔替尼（Axitinib）
- 依维莫司（Everolimus）
- 替西罗莫司（Temsirolimus）
- 贝伐单抗（Bevacizumab）
- 卡博替尼（Cabozantinib）
- 乐伐替尼（Lenvatinib）
而国内当前能够获得的药物主要为舒尼替尼、索拉非尼、培唑帕尼、阿昔替尼和依维莫司。
近年来国内外研究表明，相比传统的细胞因子治疗，分子靶向药物更能显著提高晚期转移性肾癌患者的反应率，并延长生存期。因此，自 2006 年起，美国综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network , NCCN）、欧洲泌尿外科学会（European Association of Urology, EAU）等权威指南将分子靶向治疗药物——索拉非尼、舒尼替尼、替西罗莫斯、贝伐珠单抗联合干扰素-α、帕唑帕尼、依维莫司、阿昔替尼作为转移性肾癌的一、二线治疗用药。
细胞因子：传统一线治疗方案，疗效不及靶向药物
20 世纪 90 年代起，中、高剂量干扰素-α（IFN-α）及白介素-2（IL-2） 一直作为转移性肾癌标准的一线治疗方案。但是，细胞因子治疗的有效率仅为 5%~27%，中位无进展生存期（progression-free survival, PFS）仅为 3~5 个月，大多数转移性肾癌患者不能获得满意疗效。到了靶向药物时代，其一线治疗地位被逐渐取代。
但因为这类药物价格相对便宜，可以由医保报销，且毒副反应易于控制，对于一些不能承担靶向药物高昂费用的肾癌患者，仍然可以作为首选。此外，一些对靶向治疗有禁忌或靶向治疗失败的患者，也可以选择细胞因子治疗。
化疗：只用于一些特殊类型肾癌
肾癌对化疗药物比较抗拒，因此晚期肾癌一般不首选化疗。但对于一些特殊类型的肾癌，例如非透明细胞癌、或透明细胞癌伴显著肉瘤样变的患者，可以进行化疗。
用于治疗晚期转移性肾癌的化疗药物主要有吉西他滨、氟尿嘧啶或卡培他滨、顺铂等。
新型免疫治疗：延长晚期肾癌患者生存的新希望
近年来免疫治疗开始走进人们视野，并且掀起晚期肿瘤治疗的新革命。免疫检查点抑制剂类药物在多种肿瘤中已经显示了较好的疗效。
纳武单抗（Nivolumab，也称纳武利尤单抗，O药）是第一个被 FDA 批准用于晚期肾癌的免疫治疗药物，它通过阻断程序性死亡蛋白-1（programmed death-1, PD-1）与程序性死亡配体-1（programmed death ligand-1, PD-L1）的结合，使得处于免疫耐受的 T 细胞重新激活并参与杀灭肿瘤细胞。
一项随机 3 期临床试验显示，对于那些曾接受过 1~2 种肿瘤血管靶向药物治疗的晚期肾癌患者，使用纳武单抗治疗，与使用靶向药物依维莫司相比，可以获得更长的生存期，并且严重不良反应的发生率较低。
另一项关键临床试验（CheckMate 016）显示，在中高危的晚期肾癌患者中，联合使用纳武单抗和另外一种免疫检查点抑制剂——伊匹单抗（ipilimumab，一种 CTLA-4 抗体），可以使患者获得比舒尼替尼治疗更长的生存时间。因此，美国 FDA 于 2018 年批准这两种免疫治疗药物联合使用，作为晚期肾癌的初始治疗方案。
目前，纳武单抗已经在我国上市，但尚未被批准用于肾癌，而 ipilimumab 还未在我国上市。相信在不久的将来，会有越来越多的中国患者获益于这些新药。