在 2017 年美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology，ASCO）年会上，广谱抗癌药 Larotrectinib（LOXO-101）公布了初步研究结果：携带原肌球蛋白受体激酶（tropomyosin receptor kinase，TRK）基因融合的癌症患者，使用 Larotrectinib 后，客观缓解率达到 78%！
Larotrectinib 是一种什么药？为何能带来这么高的缓解率？它对甲状腺癌有用吗？
Larotrectinib 是如何抗癌的？
larotrectinib 是一种广谱抗癌药，专门针对存在 TRK 基因融合的患者。它直接针对癌基因靶点，从肿瘤形成的源头“开刀”，是精准医学近几年来的重大突破。
TRK是一种受体，正常情况下应和配体结合发挥作用。TRK 融合突变，是指产生 TRK 的基因 NTRK（神经营养因子受体酪氨酸激酶）基因家族中的一员、与另一个不相关的基因融合在一起，导致 TRK 不再需要与配体结合，就可以促进细胞（特别是肿瘤细胞）生长。它与包括甲状腺癌在内的多种肿瘤的发生、转移和恶化有密切关系。
NTRK1基因融合在不同人群中的发生率并不一致(0～10．9％)；中国甲状腺肿瘤患者 NTRK1 基因融合频率较低。
Larotrectinib 能够选择性抑制 TRK 蛋白的促肿瘤活性，达到抗癌效果。
Larotrectinib 抗癌，高效安全
2018 年 2 月，Larotrectinib 临床试验最终结果发表，证实了它对 TRK 基因融合癌症的作用。
研究共纳入 55 名 TRK 基因融合的癌症患者，其中甲状腺癌患者 5 人。所有患者均接受了 Larotrectinib 治疗。
结果表明，总体有效率达 75%。5 例甲状腺癌患者肿瘤体积都缩小了 30% 以上，有 1 例肿瘤完全消失。
Larotrectinib 起作用的中位时间为 1.8 个月；而在中位随访 9.9 个月后，仍有一半以上的患者疾病没有进展。
除了疗效显著，安全性也较高。绝大多数的治疗相关不良反应为轻中度，严重不良反应较少，没有潜在危及生命的不良反应。最常见的为贫血、肝功能副反应、体重增加和中性粒细胞减少。试验中没有患者因副作用而停药，只有 5 名患者因为不能忍受副作用而降低服药量。
我们可以看到，Larotrectinib 治疗 TRK 基因融合的癌症，有效性高，且安全性好。
2017 年 3 月，美国 FDA 授予 Larotrectinib 治疗 TRK 基因融合实体瘤的“孤儿药”（罕见病用药）地位；2018 年 3 月，将它列入上市优先评审通道。也许在不久的将来，Larotrectinib 就能正式上市，造福患者了。