治疗儿童白血病,选择骨髓移植还是化疗?

许多家长得知孩子骨髓移植配型失败,或者无法筹措到高达数十万元的移植费用,便陷入无尽的绝望。

然而,儿童白血病治疗专家表示,对于多数急性淋巴细胞白血病患儿来说,骨髓移植不仅不是唯一的路,也不是治疗的首选方案

和成人患者相比,白血病患儿规范化疗的效果明显好于骨髓移植,临床治愈率可达到八成。相反,患儿骨髓移植后,可能面临无法生育、继发性肿瘤等远期并发症,也不代表将来不会复发。

如何权衡,家长务必慎重。

骨髓移植,是否一劳永逸?

许多家长认为,化疗耗日持久,容易复发,所需的时间和金钱成本高,而骨髓移植可以一劳永逸。

其实这是错误的观念,骨髓移植并非一劳永逸。

多位专家指出,骨髓移植的治愈率只有 50%~60%,对儿童患者来说,并非是最优选择。

中山大学附属第一医院儿科血液专科主任罗学群教授指出:国际上的共识是,通过医生的严格评估认为化疗治愈机会低于 40%~50% 的患儿才需要做骨髓移植。这些高危患者,白血病细胞难以被清除,需要加大化疗强度,以克服耐药的癌细胞,但过高强度的化疗会同时破坏骨髓的正常造血细胞,摧毁造血功能。这种情况就需要移植造血干细胞(或骨髓),使患者的造血功能得以重建,同时免疫功能亦得到重建,进一步清除体内的白血病细胞。

过去骨髓移植的患儿少,研究样本不多,而现在发现,骨髓移植后的问题并不小。

和排斥反应等近期问题相比,远期问题经常被忽视,主要有:

患儿成人后难生育

接受骨髓移植的患者很多不能生育。

这是因为骨髓移植过程中,包括烷化剂等大剂量的化疗除了杀灭白血病细胞外,同时也会不分区别地杀灭精卵细胞。

有些接受骨髓移植的患儿到了恋爱阶段,并不知道自己不能生育。

继发肿瘤风险高

很多医生发现,接受骨髓移植的患儿患淋巴瘤等继发性肿瘤的风险要高于一般孩子。

治疗白血病的药物都有副作用,包括化疗和骨髓移植所用的药物,在以拯救生命为第一要务的前提下,究竟是采用化疗还是骨髓移植,只能是“两害相权取其轻”。

近年来,儿童白血病的治疗方案一直在改善,副作用大大减少。

儿童急淋,约九成不需要骨髓移植

我国每年新增三至四万名儿童恶性肿瘤患者,其中三分之一为白血病。

如今一些医院没有设立儿童血液病病区,将患儿收治在内科血液科,按照成人方案或不规范的儿童方案进行治疗。

实际上,儿童白血病和成人白血病有很多不同,按照成人方案治疗弊大于利。

儿童急性白血病主要分为两类,即急性淋巴细胞性白血病(简称急淋)和急性髓性白血病。其中,急淋约占八成,急性髓性白血病约占两成。

白血病要按危险度分层治疗,根据白血病细胞基因分析、免疫表型、血象和治疗反应等指标可分为标危、中危和高危三类。以儿童急淋为例,标危、中危和高危的患者分别占 35%、50%、15%,通常只有部分高危患者才需要进行骨髓移植。也就是说,超过 85% 甚至 90% 的儿童急淋患者是不需要进行骨髓移植的。

但是成人急淋患者多数需要骨髓移植才能治好。罗学群教授指出:现在舆论关注白血病时,往往没有弄清楚儿童白血病和成人具有不同特点和治疗方案,误把适合成人患者的骨髓移植当成患儿唯一的“救命稻草”。有些家长觉得没有筹够移植的钱,就不敢带孩子来治病,导致延误救治。

不过,儿童急性髓性白血病则不同,超过半数患儿因预后较差,具备骨髓移植的指征。虽然如此,骨髓移植也不是唯一出路,研究表明,仍有不少患儿可通过化疗得到治愈。

“青春后期”患者宜按儿童方案治疗

许多人都对“白血病痊愈”的概念十分模糊,往往将医学上所说的“5 年生存率”、“10 年生存率”误认为患者只能活 5 年或 10 年。

罗学群教授解释,急淋白血病经治疗后持续缓解 5 年,即达到 5 年无病生存,复发的机率很少;能够持续缓解 8~10 年,则可以认为治愈。而急性髓性白血病能持续缓解 5 年则可以认为治愈。

14 岁以下儿童急淋高、中、标危患者经标准儿童方案化疗的临床治愈率分别达到 50%、70%~80% 和 80% 以上。而成人急淋患者采用化疗只有 20% 能达到临床治愈,比儿童差四倍。

为什么同是白血病,成人和儿童患者有如此大的差别?罗学群教授指出,儿童急淋和成人急淋在免疫表型、白血病基因等方面都有很大差别,成人患者高危白血病的比例高。另一个重要原因是成人,特别是高龄患者,对化疗耐受差,因此不能用药太强,而儿童再生能力旺盛,化疗后容易恢复,因此可以“下猛药”,疗效自然更好。

对于 16~20 岁的“青春后期”白血病患者,由于其特点接近儿童,而且对强化疗的耐受能力也较好,大量的临床实验和研究证明这类患者采用儿童治疗方案效果更好。

规范化疗至少持续6~7个月

家长往往因担心“孩子难以忍受化疗的痛苦”而不愿进行化疗。罗学群教授说,和成人相比,患儿处于生长旺盛期,对化疗的耐受性更强,而对于脱发、器官损伤等化疗的常见并发症,患儿也更容易恢复。

规范化疗讲究分阶段、分层次进行,根据染色体、基因特点、年龄以及起病时白细胞基数进行标、中、高危分层,选择合适的治疗方案。以儿童为例,一般在治疗开始后的第 33 天可明确分层。需强调的是,化疗必须完整进行,有些患儿的治疗断断续续,容易造成白血病细胞耐药,对化疗药物不敏感。

急淋标危、中危患儿主要化疗约六至七个月完成,此后可带药回家进行一年半左右的维持治疗。一般来说,高危患儿约需 22 万元,中危患儿约需 15 万元,标危患儿约需 10 万元至 12 万元。