FLT3 的中文全称是 FMS 样酪氨酸激酶 3（FMS-like tyrosine kinase 3），属于酪氨酸激酶的一种，酪氨酸激酶是将磷酸基团转移至蛋白酪氨酸上的一类酶。细胞内酪氨酸激酶活性过度激活后，会导致细胞增殖，分化和凋亡的生物学行为发生改变。
目前认为，多种癌症的发生及发展与酪氨酸激酶关系密切。FLT3 的异常激活与多种肿瘤特别是急性髓性白血病（acute myeloblastic leukemia, AML）的发生发展关系密切。FLT3 基因突变是 AML 患者中最常见的突变，而 FLT3-ITD 基因突变是在 FLT3 基因上最常见的突变。FLT3 基因突变的 AML 患者，化疗疗效较差，易产生耐药，而且即使骨髓移植后，仍有很高的复发风险，因此预后很差。
常见的FLT3抑制剂包括：
- 米哚妥林（Midostaurin）：2017 年，FLT3 抑制剂米哚妥林正式通过美国 FDA 获批，与常规化疗疗法联合用于新确诊的 FLT3 阳性的 AML 初治患者，这是第一款与化疗联用治疗 AML 的靶向疗法，也是 25 年来白血病治疗的首个重大突破。
- 普纳替尼（或帕纳替尼, Ponatinib）：2009 年，美国 FDA 批准普纳替尼治疗慢性粒细胞白血病（chronic myelogenous leukemia, CML）和费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia, ALL），其在 AML 的治疗尚处于临床试验中。
- Quizartinib：Quizartinib 对 FLT3-ITD 型 AML 有良好的抑制作用，是目前最有效、选择性最好的 FLT3 抑制剂，与米哚妥林相比，该药选择性好，副作用小。Quizartinib 在体内具有较长的半衰期，持续抑制 FLT3 的能力也更强。因此 Quizartinib 对难治/复发性 AML 患者疗效较好。
Crenolanib、Gilteritinib 等新型 FLT3 抑制剂，近来仍在临床试验阶段。
上海仁济医院南院血液科 肖丹医生 对本文亦有贡献